Żadne dziecko nie powinno doświadczać takiego koszmaru, a jednak dla około 25 małych Polaków dotkniętych rzadką chorobą genetyczną – hipofosfatazją (HPP) jest to codzienność. Jedyną nadzieją na uwolnienie ich od katastrofalnych skutków tej choroby jest enzymatyczna terapia zastępcza.
Dzieci z rzadką choroba pozbawione leku. Decyzja zapadła w resorcie zdrowia
Wykrzywione kości, deformacje całego szkieletu, nawracające złamania i wypadające zęby. To codzienność dla dzieci mającej tę rzadką chorobę. Teraz doszedł kolejny dramat. Lek, który ratuje ich życie, został usunięty z listy refundacyjnej.
Niestety – decyzją szefowej resortu zdrowia po raz kolejny nie znalazła się ona na liście refundowanych leków, mimo obietnic władz o priorytetowym leczeniu chorób rzadkich. Hipofosfatazja jest chorobą atakującą szkielet i niemal całkowicie pozbawiającą dotkniętych nią dzieci beztroskiego dzieciństwa.
Zamiast zabawy i odkrywania świata, na każdym kroku czai się widmo bólu i kolejnego załamania kości. Dla tych dzieci przejście kilkuset metrów jest wysiłkiem porównywalnym z wejściem na Mount Everest. Niemal każdej nocy ból wybudza je ze snu i nie daje zasnąć. Teraz dodatkowo zasnąć nie daje widmo braku lekarstwa.
Zrozpaczeni rodzice żalą się na decyzję rządu i wspólnie apelują do szefowej ministerstwa zdrowia o przywrócenie refundacji. Sprawa jest pilna, bo wraz z postępem choroby maleje perspektywa na normalne, samodzielne życie chorych.
„Choroby rzadkie i leczenie małych pacjentów miały być przecież priorytetem zarówno rządzącej koalicji, jak i resortu zdrowia – nie sprawiajcie byśmy uwierzyli, że jest inaczej.”
Rodzice rozkładają ręce i nie wiedzą, co robić ani odpowiedzieć swoim pociechom, kiedy pytają o przyszłość i o to, czy czeka ich wózek inwalidzki. Jak wytłumaczyć dziecku, że zostanie osobą niepełnosprawną? Każda następna odmowa refundacji terapii enzymatycznej jest wyrokiem skazującym dzieci na dożywotnie cierpienie.
– Wraz ze zmianą władzy mieliśmy duże oczekiwania i nadzieję – piszą załamani rodzice. Niestety była to obietnica bez pokrycia. Kiedy pod koniec ubiegłego roku Donald Tusk zapowiedział, że dodatkowe 3 miliardy złotych trafią na leczenie dzieci z chorobami rzadkimi, rodzice poczuli się spokojniejsi.
– Wierzyliśmy, że wreszcie nasze dzieci dostaną lek, który może uratować im życie – wspominają opiekunowie. Dla chorych dzieci i ich rodziców każdy dzień bez refundacji leku jest kolejnym dniem frustracji, bólu i traconych nadziei. Pozostaje nadzieja, że decyzja szefowej ministerstwa zdrowia zostanie odwrócona.
Źródło: rynekzdrowia.pl
