Najgorsze jest to, że objawy te nie są jednoznaczne. Na szczęście już nawet morfologia krwi może wskazać na pewne nieprawidłowości. Dobry lekarz bez trudu po wyniku badań krwi zauważy to schorzenie. Problem w tym, że liczba medyków, którzy są w stanie rozpoznać te schorzenia, jest niewielka.
Astma to nie wszystko. Towarzyszące jej schorzenia są o wiele bardziej niebezpieczne
EGPA i HES, czyli rzadkie choroby eozynofilowe, jeśli są niezdiagnozowane i nieleczone, prowadzą do niepełnosprawności i śmierci w ciągu zaledwie kilku lat od wystąpienia objawów nawet u połowy chorych.
Niewystarczająca jest niestety dostępność do innowacyjnej i skutecznej terapii o działaniu zbliżonym do leczenia przyczynowego, będącej prawdziwym game changerem w porównaniu do obecnie stosowanej, bardzo obciążającej steroidoterapii i immunosupresji.
Zarówno HES (zespół hypereozynofilowy), jak i EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) należą do rzadkich chorób eozynofilowych. Ich istotą jest nadmierny wzrost liczby eozynofilów, czyli komórek wchodzących w skład krwi.
Podstawową rolą eozynofilów jest walka z bakteriami, wirusami, grzybami czy komórkami nowotworowymi. Jeśli jednak eozynofilów jest za dużo, to odkładają się one w tkankach i doprowadzają do niszczenia narządów wewnętrznych.
Niezdiagnozowana i niewłaściwie leczona choroba u połowy pacjentów kończy się śmiercią w ciągu trzech–czterech lat od wystąpienia objawów. Te są jednak nieswoiste. Pacjenci skarżą się na osłabienie i męczliwość, prowadzące do wykluczenia z normalnego funkcjonowania.
Z kolei niszczenie narządów prowadzi przede wszystkim do problemów z płucami, ale może też dotyczyć np. mięśnia sercowego, nerek czy układu nerwowego. Odyseja diagnostyczna pacjentów trwa średnio nawet do siedmiu lat.
Lek jest, ale nie ma programu refundacji. To napędza koszty
Dzieje się tak z jednej strony z uwagi na dużą nieswoistość objawów, a z drugiej – na wciąż jeszcze niską czujność diagnostyczną w odniesieniu do nieprawidłowości w zakresie eozynofilów w tak podstawowym i powszechnym badaniu diagnostycznym, jakim jest morfologia krwi z rozmazem.
– EGPA i HES to choroby przewlekłe, wielonarządowe, które powodują w konsekwencji poważne schorzenia. Choroby te dotykają ludzi młodych i przeważnie w trzeciej–czwartej dekadzie życia, prowadzą do inwalidztwa i zgonu, więc są to choroby, które wymagają intensywnego właściwego leczenia – mówi Grzegorz Baczewski z Fundacji Centrum Walki z Alergią.
Jest w Polsce lek zarejestrowany do leczenia HES i EGPA, ale nie ma programu lekowego, który umożliwiłby jego refundację. Jedyną drogą jest ratunkowy dostęp do technologii lekowych (RTD), ale w jego ramach w kilku ośrodkach w kraju leczonych jest około 30 pacjentów.
Chorych nie stać też na samodzielne finansowanie terapii. Pacjenci i klinicyści liczą nie tylko na to, że Ministerstwo Zdrowia sfinalizuje prace nad programem lekowym, ale i na to, że objęte nim zostaną dwie jednostki chorobowe – zarówno EGPA, jak i i HES.
